La revolucion de las CAR-T: Una niña con un tumor nervioso se cura y vive 18 años libre de enfermedad
Despues de 18 años, una mujer que de niña fue tratada de un neuroblastoma con una terapia CAR-T se ha convertido en el caso mas largo de supervivencia libre de enfermedad que se ha registrado con el uso de este tratamiento, mas incluso que las logradas en tumores hematologicos que son los que constituyen actualmente su principal aplicacion.
La supervivencia mas larga hasta ahora
Asi lo explica un articulo recientemente publicado en la revista academica de alto impacto Nature Medicine, que proporciona la ultima actualizacion sobre un ensayo clinico llevado a cabo por investigadores de la Escuela de Medicina Baylor, en Texas (Estados Unidos). Concretamente, detalla, entre 2004 y 2009 se trato a 19 pacientes pediatricos con neuroblastoma (un tipo de tumor del sistema nervioso poco frecuente que suele afectar a niños recien nacidos o de corta edad) con un tratamiento a base de linfocitos CAR-T modificados para identificar la proteina GD2 caracteristica de estos tumores.
De ese grupo de 19 pacientes, doce perdieron la vida debido a recaidas en los meses y años sucesivos al tratamiento. Sin embargo, otros cinco pacientes sobrevivieron al menos 13 años sin tener signos de cancer en su ultima revision, entre 10 y 15 años tras la infusion de los CAR-T; la protagonista de esta historia, en los 18 años desde entonces, ha tenido incluso dos hijos. Hay que tener en cuenta que, en terminos generales, se considera que una supervivencia sin recaida superior a los cinco años equivale a una curacion.
Segun explica a 20minutos Marta Puyol, directora de investigacion de la Fundacion Cientifica de la AECC, el caso es esperanzador porque demuestra el potencial de las terapias CAR-T para salvar uno de los obstaculos con los que estos tratamientos se han encontrado tradicionalmente: su uso en tumores solidos. No obstante, tambien plantea algunas preguntas que la investigacion debera resolver para poder avanzar en el uso de esta tecnica innovadora.
La revolucion de las terapias CAR-T
Como detalla esta experta, “las terapias CAR-T consisten en aislar las celulas T (un tipo de celula imnune) de la sangre del propio paciente y modificarlas para que expresen un receptor concreto en la superficie, tras lo cual se le administran de vuelta”.
“Al hacer esto”, prosigue, “se modifica el sistema inmune para que sea el mismo quien combata las celulas tumorales. Al ser las celulas del propio paciente no se producen rechazos, y hay muchos menos efectos secundarios que con otros tipos de terapias contra el cancer”.
“Este tipo de tratamientos”, desarrolla “comenzaron a emplearse en leucemias infantiles, en mieloma multiple… En España precisamente tenemos muchisimos casos e historias preciosas , porque ya hemos conseguido la aprobacion del CAR-T1 y el CAR-T2 para estos usos. Nuestro sistema sanitario incluso financia el CAR-T1. Ya llega a los pacientes”.
Una opcion mas segura para pacientes infantiles
Puyol destaca lo importantes que son estas terapias sobre todo en la poblacion pediatrica, como era el caso de los pacientes que en su dia participaron en este estudio. “Tenemos que tener en cuenta la edad a la hora del tratamiento, porque algunas de las terapias para el cancer dejan secuelas muy graves y luego tienen que convivir toda la vida con ellas. Por eso identificar tratamientos muy eficaces pero con bajos efectos secundarios, como es la terapia CAR-T, es fundamental para estos pacientes”.
En el caso del neuroblastoma, aclara, “se diagnostican unos 100 casos al año y son tumores que tienen muchisimo impacto familiar, entre otras cosas porque afectan a niños muy pequeños y tienen una gran tasa de recurrencia. Hay operacion disponible, pero todo depende de las caracteristicas del tumor; la posibilidad de usar las terapias CAR-T es una autentica revolucion”.
Sobre todo, apostilla, “se habian producido grandes exitos en tumores hematologicos, pero no se consiguen los mismos resultados en tumores solidos como los neuroblastomas. Estas son las primeras veces que estamos demostrando que funcionan y que consiguen una respuesta duradera”.
Aplicaciones cada vez mas amplias
Aun asi, la experta advierte: “no todos los pacientes respondieron igual. Varios sufrieron recaidas y murieron. Ahora tenemos que entender que es lo que ha pasado, que perfil inmunogenetico hay que tener para conseguir esta remision completa y duradera con las CAR-T”.
Paralelamente, se van sucediendo mejoras de las tecnicas que resuelven algunas de las limitaciones de las primeras terapias. “Se han desarrollado vectores que permiten que las celulas se coestimulen y se repliquen, lo que elimina la necesidad de administrar tantas celulas al paciente. Tambien las hay que tienen dos receptores en lugar de uno, lo que hace mas facil que lleguen hasta el tumor, sobre todo los tumores solidos”.
Este desarrollo de la tecnologia esta permitiendo que se exploren aplicaciones cada vez mas amplias para las terapias CAR-T. “En el futuro van a tener un impacto en las enfermedades autoinmunes”, afirma Puyol. “Tambien se esta investigando su uso en canceres infantiles como sarcomas; en el Clinic de Barcelona estan con un estudio para cancer de mama triple negativo, que es una forma muy agresiva. Sobre todo queda identificar cuales son los pacientes que mas van a beneficiarse; otra parte muy importante es la regulatoria. Aunque en otros paises no es asi, España esta apostando muy fuerte por estas terapias”, concluye.
Referencias
Che Hsing Li, Sandhya Sharma, Andras A. Heczey, Mae L. Woods, David H. M. Steffin, Chrystal U. Louis, Bambi J. Grilley, Sachin G. Thakkar, Mengfen Wu, Tao Wang, Cliona M. Rooney, Malcolm K. Brenner & Helen E. Heslop. Long-term outcomes of GD2-directed CAR-T cell therapy in patients with neuroblastoma. Nature Medicine (2025). DOI: https://doi.org/10.1038/s41591-025-03513-0
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Fuente: www.mmmedicalpr.com
