Que es el Libmeldy, el medicamento mas caro del mundo cuya compra esta negociando Sanidad
El Ministerio de Sanidad se encuentra negociando con la compañia farmaceutica britanica Orchard Therapeutics la compra de Libmeldy, que con su precio de salida de 2,47 millones de euros por dosis se ha convertido en el mas caro del mundo.
¿En que consiste y para que se usa?
Libmeldy es el nombre comercial de un medicamento con el principio activo atidarsagen autotemcel. Se trata de una vanguardista terapia genica de una unica dosis contra la leucodistrofia metacromatica, una enfermedad genetica muy rara (en Europa, aparece en 1,1 de cada 100.000 nacimientos; en España, cada año nacen entre 3 y 5 niños con esta enfermedad) que causa la acumulacion de sustancias grasas en las celulas y especialmente en el cerebro, la medula espinal y el sistema nervioso periferico.
De esta manera, el farmaco evita el terrible desenlace de la enfermedad: en condiciones normales, los niños que la padecen muestran alteraciones en el tono muscular, cambios bruscos de la personalidad y el comportamiento, disminucion cognitiva y, finalmente, neurodegeneracion y muerte normalmente entre los 5 y los 10 años de edad. Cabe destacar que en los ensayos clinicos que han permitido la aprobacion del tratamiento han logrado la cura completa hasta el momento, si bien sera necesario esperar mas tiempo para conocer la evolucion a largo plazo.
En esencia, el atidarsagen autotemcel es un autotrasplante de celulas de medula osea procedentes del propio paciente pero posteriormente modificadas geneticamente en un laboratorio para corregir la anomalia causante de la enfermedad, un defecto en el gen de la arisulfatasa A que impide al organismo codificar una enzima protectora de la mielina (la capa externa de las celulas nerviosas).
Un futuro complejo
Esta terapia enfrenta dos principales retos. El primero es el economico; y es que el Libmeldy es un ejemplo claro de la escalada de precios de los medicamentos innovadores destinados a enfermedades raras. De hecho, ha desbancado con mucho al farmaco que hasta ahora ostentaba el record de ser el mas caro del mundo, Zolgensma (otra terapia genica, en este caso para combatir la atrofia muscular espinal). Esta situacion esta llevando a largas y costosas negociaciones a varios sistemas sanitarios alrededor del mundo y vuelve la cura completamente inaccesible en otros estados que no la sufragan. En esta linea, Sanidad informo este año de que en el ultimo lustro ha aumentado en dos tercios el gasto en tratamientos innovadores.
El segundo es que solo es eficaz antes de que los sintomas comiencen a aparecer, ya que para entonces el daño en las celulas se ha acumulado y es insalvable. Para poder proporcionarlo en este momento, seria necesario introducir test para detectar leucodistrofias en los cribados neonatales, algo que por ahora no se hace y que tambien resulta costoso.
Referencias
European Medicines Agency. Libmeldy (poblacion autogena enriquecida con celulas CD34+ compuesta por celulas madre hematopoyeticas transducidas ex vivo con un vector lentivirico que codifica el gen de la arilsulfatasa A humana (ARSA). Informacion general sobre Libmeldy y sobre los motivos por los que se autoriza su uso en la UE (2022). Consultado online en https://www.ema.europa.eu/en/documents/overview/libmeldy-epar-medicine-overview_es.pdf el 27 de julio de 2022.
Gobierno de España. Ministerio de Sanidad. Informe evolucion de la financiacion y la fijacion de precio de los medicamentos huerfanos en el SNS (2016-2021). (2022). Consultado online en https://www.sanidad.gob.es/profesionales/farmacia/pdf/202202222_Infor_Evol_Mtos_Huerfanos_SNS_2016_2021.pdf el 26 de julio de 2022.
Fuente: www.mmmedicalpr.com
