En el corazon del laboratorio de San Sebastian que esta creando la primera terapia genica para curar el parkinson: “Es casi magico”
En San Sebastian (Euskadi) se encuentra el primer gran centro de terapias genicas no solo de España, sino de Europa. Las terapias genicas consisten en la modificacion de los genes de una celula. Desde fabricas de produccion como la de San Sebastian, que pertenece a la farmaceutica Bayer, se estan ya fabricando terapias genicas para enfermedades como el parkinson o la insuficiencia cardiaca. Pero tambien se buscara la cura para otras como la atrofia sistemica multiple, la enfermedad de Huntington, la enfermedad de Pompe o la distrofia muscular de cinturas tipo 2I/R9. “Es casi magico”, reflexionan algunos expertos.
“La terapia genica es una forma experimental de tratamiento que utiliza la transferencia de genes a la celula del paciente para curar la enfermedad. La idea es modificar la informacion genetica de la celula del paciente que es responsable de la enfermedad”, señala Gustavo Pesquin, CEO de AskBio. AskBio, una compañia pionera en terapia genica que Bayer adquirio en 2020, fundo otras empresas como Viralgen (cuyo centro de fabricacion esta San Sebastian) y TAAV para potenciar estos tratamientos. Las tres empresas (Viralgen, AskBio y TAAV) pertenecen a Bayer.
De San Sebastian al mundo
La posible cura de una enfermedad neurodegenerativa como el parkinson se esta fabricando en un centro como el de San Sebastian. “Estamos en un estudio en fase dos para pacientes con parkinson que han agotado todas las terapias disponibles”, explica Pesquin. ¿En que consiste el tratamiento que se esta investigando en este ensayo? “Es una cirugia mediante la cual se introduce la terapia genica en el putamen del cerebro. Es una terapia de neuroproteccion: se busca estimular aquellas neuronas del cerebro que le sirven de proteccion, y que son precisamente las neuronas que se pierden en enfermedades como el parkinson”, añade.
![El laboratorio de Viralgen, de Bayern, en San Sebastian.](https://cdn.mmmedicalpr.com/wp-content/uploads/2024/04/12d60d23-522e-42f4-b1bb-a3985d9cd7df_alta-libre-aspect-ratio_default_028.jpg)
El laboratorio de Viralgen, de Bayern, en San Sebastian. / Bayer
La enfermedad de parkinson
Esta terapia, de demostrarse efectiva, no solo sera la cura del parkinson tradicional, sino tambien del parkinson infantil, tambien denominado deficiencia de AADC. El parkinson infantil es una enfermedad de “bajisima prevalencia”: en todo el mundo hay unos 200 niños reportados con esta patologia. Son niños que sufren temblores, rigidez muscular, que tienen problemas para mantener el equilibrio y grandes dificultades para hablar o andar.
En el caso de los adultos, el parkinson tiene una incidencia de entre 8 y 18 pacientes por 100.000 habitantes. La terapia genica se esta mostrando eficaz a la hora de tratar esta enfermedad neurodegenerativa.
“La cirugia consiste en colocar dos canulas de ceramica a ambos lado del cerebro. A traves de ellas se instila la terapia genica. El objetivo es no tocar los vasos sanguineos y llegar al 60% de cobertura del putamen. Esta cirugia dura unas ocho horas”, cuenta Pesquin. El objetivo, insiste, es estimular las neuronas que frenan la neurodegeneracion. “Sabemos que en todo esto hay una complejidad inherente que pensamos que se ira reduciendo con el tiempo. Las terapias genicas se van a establecer en enfermedades como el parkinson, para pacientes que ya han agotado otras vias”, afirma convencido el CEO de AskBio.
En la fase uno del estudio de la compañia se trataron a 11 pacientes: cinco en estado inicial y seis en estado moderado. “Con el parkinson, todo el mundo, ya sean niños o adultos, acaba en un proceso neurodegenerativo. Algunos van mas rapidos que otros. Es un circulo vicioso porque, para que el paciente controle sus sintomas, van aumentando las dosis del traramiento y su bienestar se va degradando”, apunta Pesquin. En el caso del parkinson, los expertos se fijan en el llamado coeficiente LEDD: la terapia genica que esta desarrollando esta farmaceutica busca ahora no solo demostrar la efectividad de la misma, sino la disminucion del coeficiente LEDD.
![Un cientifico en el laboratorio de terapias genicas de Viralgen.](https://cdn.mmmedicalpr.com/wp-content/uploads/2024/04/0cd0ffc0-51f2-47fa-a323-0cfeba6b6b6f_alta-libre-aspect-ratio_default_028.jpg)
Un cientifico en el laboratorio de terapias genicas de Viralgen. / Bayer
El reto, “industrializar” el proceso
“El reto que tenemos ahora es industrializar este tipo de terapias. Al principio todos los procesos son muy academicos y artesanales, pero debemos entender bien el proceso para hacer todo esto a gran escala”, señala por su parte Jimmy Vanhove, CEO de Viralgen, que se fundo en 2017. Por eso destaca que la planta de produccion de terapias genicas como la de San Sebastian, creada en 2021, es la primera a gran escala de España y Europa.
En España hay otros centros, como por ejemplo el Hospital Clinic de Barcelona, publico, que producen ellos mismos inmunoterapias CAR-T (una suerte de terapias celulares muy efectivas en el cancer), pero su fabricacion es academica y esta dirigida a pacientes concretos. “El impacto de las terapias genicas y celulares en la vida de algunas personas es casi magico”, reflexiona Ruth Shah, de Bayer.
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Fuente: www.mmmedicalpr.com